Comunicato Stampa
Sperimentazioni cliniche, il Gruppo Persone non solo pazienti:
urgente attuare il Regolamento europeo e recepire il principio
del coinvolgimento delle Associazioni in tutte le fasi dei trial
Accelerare l’attuazione del Regolamento europeo sulla sperimentazione clinica e prevedere,
nei prossimi Decreti attuativi, norme che valorizzino il coinvolgimento delle Associazioni pazienti nella ricerca clinica, fin dalla fase di progettazione degli studi, come quelle già indicate
nella Legge n. 11 del gennaio 2018 e finora non recepite.
È la richiesta rilanciata dal Gruppo Persone non solo Pazienti, una coalition tra 16 Associazioni pazienti, sostenuta da Fondazione Roche, nel corso di un evento scientifico-istituzionale ospitato a Roma, al Centro Studi Americani e dedicato al nuovo scenario della ricerca clinica, in rapida evoluzione a seguito delle nuove norme europee, dell’emergenza Covid e delle risorse del PNRR.
La partecipazione delle Associazioni pazienti alle sperimentazioni,
al centro della Carta etico-deontologica messa a punto dal Gruppo insieme al CNR,
è parte integrante dei processi di velocizzazione e semplificazione dei trial clinici,
in quanto permette di assicurare maggiore appropriatezza e aderenza alle terapie, superare iniquità nell’accesso alla ricerca, garantire maggiore attenzione ai bisogni sanitari
e alle esigenze dei pazienti, ridurre i costi organizzativi.
Roma, 14 luglio 2022 – Il nuovo Regolamento europeo che cambia le regole sulla sperimentazione dei farmaci. L’emergenza Covid, che ha accelerato processi e procedure e ha sottolineato l’urgenza di fare arrivare i farmaci ai pazienti nel minor tempo possibile. Il PNRR, che mette a disposizione importanti risorse anche per la ricerca. È un momento decisivo in Italia per la ricerca clinica, eccellenza del patrimonio scientifico, ma anche volano del sistema economico, in grado di generare potenzialmente da 1,95 a 2,50 euro per ogni euro investito.
Una risorsa da valorizzare adeguando al più presto le regole alla cornice normativa europea, per semplificare le procedure e non perdere importanti investimenti, ma anche attraverso il coinvolgimento dei pazienti, fattore decisivo per una ricerca clinica più forte e trasparente, recependo finalmente il principio della partecipazione dei pazienti in tutte le fasi della ricerca clinica, indicato nel Regolamento europeo e nella Legge attuativa italiana (Legge Lorenzin) ma rimasto finora inattuato nei Decreti applicativi.
Sono le richieste che il Gruppo “Persone non solo pazienti” – una coalition tra 16 Associazioni pazienti rappresentative di diverse aree patologiche, sostenuta da Fondazione Roche – ha rilanciato nel corso dell’evento “La normativa sulla sperimentazione clinica: ostacoli, opportunità e il ruolo delle Associazioni pazienti”, ospitato a Roma, al Centro Studi Americani. Il Gruppo, impegnato sul tema della ricerca clinica, negli anni scorsi, in collaborazione con un gruppo di ricercatori di bioetica e biodiritto del Consiglio Nazionale delle Ricerche, ha realizzato la prima Carta etico-deontologica in Europa per la partecipazione delle Associazioni pazienti ai trial clinici, anticipando alcuni temi di grande attualità: accesso ai trial, trasparenza, coinvolgimento dei pazienti.
«L’incontro odierno è l’ulteriore dimostrazione che il Gruppo “Persone non solo pazienti” sta lavorando nella direzione giusta. Da tempo, infatti, le Istituzioni e gli sperimentatori hanno riconosciuto l’importanza di ottimizzare e rendere più fluidi i protocolli di sperimentazione dei farmaci sull’uomo – afferma Mariapia Garavaglia, Presidente Fondazione Roche – portare il punto di vista di chi affronta in prima persona la malattia nel cuore della sperimentazione fa si che le terapie possano essere costruite sempre più a misura del paziente, accelerando il percorso della ricerca clinica, con la possibilità di far arrivare prima i farmaci alla disponibilità dei malati e contribuire a ridurre i costi organizzativi, con vantaggi per la ricerca, la salute dei pazienti e la sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale».
La possibilità di accelerare il percorso dei farmaci, senza saltare alcuna fase della sperimentazione, è stata messa in evidenza dall’emergenza Covid: «La pandemia è stata un grande acceleratore di ricerca con un forte coordinamento nazionale ed europeo, ma soprattutto una condivisone rapida dei dati, con un sistema di pubblicazione dei risultati a livello internazionale – dichiara Giuseppe Ippolito, Direttore Generale della Ricerca e dell’Innovazione in Sanità, Ministero della Salute – è necessario consentire un rapido accesso all’innovazione terapeutica e il paziente diventa sempre più centrale nella conduzione delle sperimentazioni, con un ruolo che non è limitato a dare il proprio consenso alla sperimentazione, ma che comprende anche il monitoraggio di tutte le diverse fasi, dando ai pazienti la certezza che si tratta di reale innovazione attraverso percorsi codificati di cui le Agenzie regolatorie sono garanti».
Secondo i dati disponibili più recenti, in Italia nel 2019 sono state approvate 672 nuove sperimentazioni cliniche, pari al 23% di quelle approvate nell’Unione Europea. Una quota importante che rischia però di contrarsi se non si supereranno i ritardi nell’attuazione del Regolamento europeo sulle sperimentazioni cliniche, emanato nel 2014, con l’obiettivo di rendere l’ Europa un ambiente attrattivo per lo svolgimento delle sperimentazioni e che ha avuto un passaggio decisivo con l’entrata in vigore lo scorso 31 gennaio del Clinical Trials Information System, punto di accesso unico per la presentazione e l’autorizzazione delle domande di sperimentazione clinica nell’Unione Europea e nei Paesi dello Spazio economico europeo. L’Italia è tra i Paesi tuttora in ritardo nell’attuazione, affidata alla “Legge Lorenzin” (Legge 11 gennaio 2018, n.3) poi convertita nel Dlgs 52/2019 che prevede una serie di misure attuative, in gran parte non ancora emanate, a cominciare da quella relativa alla riorganizzazione dei Comitati Etici.
«La competizione sulle sperimentazioni cliniche oggi non è tra aziende ma tra Paesi. È quindi nell’interesse di tutti vincere questa competizione perché i Paesi più competitivi attraggono un maggior numero di studi clinici con i relativi investimenti – spiega Maurizio de Cicco, Componente Comitato di Presidenza Farmindustria – da gennaio ad aprile 2022, secondo un Report pubblicato da EMA, sono state presentate 56 domande di sperimentazioni cliniche sulla base delle nuove procedure del Regolamento europeo. Di queste, solo 12 in Italia, perché gli sponsor tendono a concentrare gli studi nei Paesi che sono già in regola con le nuove norme. È indispensabile completare l’attuazione del nuovo Regolamento europeo in modo tale da far esprimere al meglio anche le eccellenze cliniche che a livello internazionale vengono riconosciute all’Italia e avere la possibilità di competere con gli altri Paesi. Sono grandi opportunità per il Paese e la ricerca che non bisogna perdere».
Parte integrante della ricerca clinica è la ricerca accademica indipendente che nel tempo ha generato importantissimi risultati utili alla pratica clinica. «I futuri successi della ricerca indipendente passeranno probabilmente dall’applicazione di alcuni concetti che il Regolamento Europeo e recenti interventi legislativi italiani propongono, primi tra tutti l’opportunità di uniformare il più possibile i propri standard a quelli della ricerca a scopo registrativo, e l’implementazione di modelli di partnership trasparente ed efficiente tra pubblico e privato nella promozione e gestione delle ricerche cliniche (co-sponsorship) – illustra Dario Manfellotto, Presidente FADOI – Federazione delle Associazioni Dirigenti Ospedalieri Internisti – la recente approvazione delle norme che permettono di utilizzare per fini registrativi i risultati delle ricerche no-profit o non sponsorizzate, garantendo la copertura dei costi sostenuti dal Servizio Sanitario e un riconoscimento per il valore generato dal promotore indipendente, può rappresentare un volano per la ricerca clinica nel nostro Paese».
Ma nell’attuazione del Regolamento europeo a mancare all’appello, finora, è proprio il principio espressamente indicato nella Legge Lorenzin relativo al coinvolgimento delle Associazioni pazienti in tutte le fasi della sperimentazione, che permette di definire gli obiettivi delle sperimentazioni in modo più rispondente alle reali esigenze dei pazienti in termini di efficacia, sicurezza, funzionalità e sopravvivenza: «La centralità dei pazienti e delle loro Associazioni nel sistema della ricerca clinica è ormai un dato assodato, come dimostra anche l’impostazione della recente iniziativa lanciata dalla Commissione Europea insieme alle Agenzie Regolatorie Nazionali e a EMA in contemporanea all’applicazione del Regolamento europeo, Accelerate Clinical Trials in the EU (ACT EU) – afferma Sandra Petraglia Dirigente Area Pre-Autorizzazione, Agenzia Italiana del Farmaco – una delle azioni prioritarie di ACT EU è infatti dedicata alla creazione di una piattaforma multistakeholder che vede al centro i pazienti e le Associazioni pazienti, con un loro coinvolgimento diretto per disegnare in maniera proattiva uno sviluppo dei farmaci che sia effettivamente orientato alle esigenze dei pazienti. È quindi da auspicare che il ruolo delle Associazioni pazienti trovi una sua collocazione più definita e formale mediante futuri aggiornamenti normativi, in linea non solo con quanto già avviene a livello dell’EMA, ma anche con quanto fatto per il Centro di Coordinamento dei Comitati Etici, nel quale ormai già da quattro anni le Associazioni pazienti, che sono presenti a pieno titolo e con parità di ruolo, portano avanti con competenza e autorevolezza le istanze e il punto di vista fondamentale dei pazienti».
Nei prossimi mesi, quindi, l’impegno del Gruppo “Persone non solo pazienti”, sarà tutto concentrato sull’obiettivo di accelerare l’emanazione dei Decreti attuativi, assicurando che venga salvaguardato il principio del coinvolgimento delle Associazioni pazienti, e che al tempo stesso vengano definiti requisiti omogenei e condivisi mutuamente riconosciuti nei Paesi UE per l’accreditamento delle Associazioni come soggetti attivi nei trial clinici, garantendo loro l’accesso a tutte le informazioni sulle sperimentazioni cliniche europee nell’ambito del Clinical Trials System.
Il punto di vista del Gruppo “Persone non solo pazienti”
Maria Gabriella Romano, ACTO – Alleanza Contro il Tumore Ovarico
«La nostra, è stata la prima Associazione pazienti a realizzare una ricerca osservazionale indipendente, sul vissuto delle pazienti, rispetto ai trial clinici. Dai risultati emersi si è compreso innanzitutto che è necessario creare una cultura della ricerca clinica indipendente al fine di rendere le pazienti più consapevoli e autonome nella scelta di partecipare ad un trial clinico. Inoltre, in generale le Associazioni vanno coinvolte maggiormente nello sviluppo dei trial e nella definizione degli obiettivi di ricerca mettendo al primo posto i bisogni delle pazienti stesse».
Mario Alberto Battaglia, AISM – Associazione Italiana Sclerosi Multipla
«I pazienti, attraverso le loro Associazioni di rappresentanza, devono, con specifica competenza, partecipare, con un ruolo proattivo e riconosciuto da tutti gli altri stakeholder, a tutte le fasi dei trial, dalla messa a punto della metodologia, fino alla misura dell’impatto e pubblicazione dei risultati, con attenzione all’informazione comprensibile e accessibile. È un impegno che AISM ha preso pubblicamente nell’“Agenda della SM e Patologie Correlate 2025” per continuare ad essere un partner di riferimento nella ricerca scientifica e nei trial clinici e per una ricaduta concreta sulla vita delle persone con sclerosi multipla e delle loro famiglie».
Carla Bondavalli, AMA – Fuori dal buio
«Le Associazioni pazienti sono un interlocutore fondamentale nel processo che porta alla realizzazione di uno studio clinico. L’Associazione può essere un ‘hub’ che aggrega i pazienti e rimane in contatto con i rispettivi medici, portando all’attenzione dei propri associati tutte le novità e le opportunità che scaturiscono dalla ricerca e informandoli, rendendo quindi più semplice l’accesso alle sperimentazioni cliniche. Il coinvolgimento delle Associazioni nei trial è essenziale se si vogliono studi clinici accessibili e trasparenti, i rappresentanti dei pazienti sono un punto di riferimento essenziale. Ai tavoli decisionali le Associazioni portano le esperienze dei pazienti riguardo alla loro malattia e alla vita reale. In questo modo i pazienti vengono aggiornati sui risultati degli studi che per tale ragione diventano più accessibili e trasparenti, in quanto i dati condivisi saranno utili per le decisioni che le autorità regolatorie devono prendere in materia di autorizzazione e rimborso, per razionalizzare al meglio le risorse da investire in ricerca e per evidenziare indicatori utili ai fini di una efficace programmazione sanitaria».
Salvo Leone, AMICI – Associazione Nazionale per le Malattie Infiammatorie dell’Intestino
«In questa fase di ridefinizione delle regole della sperimentazione clinica le Associazioni possono fornire un contributo importante per raccogliere e diffondere i dati sulle preferenze di esito dei pazienti, per raccogliere e diffondere i dati sulle preferenze di trattamento, per raccogliere e diffondere dati sulle preferenze di salute per categorie di pazienti e per promuovere e facilitare il trasferimento di informazioni durante le visite mediche. Incrementare la consapevolezza e la responsabilità dei pazienti rappresenta un importante obiettivo che noi tutti dobbiamo perseguire e le Associazioni continueranno a lavorare sulla strada già intrapresa per promuovere percorsi formativi appropriati e incoraggiare così l’inclusione di pazienti esperti e informati nei trial clinici».
Sara Severoni, ANMAR – Associazione Nazionale Malati Reumatici
«Le Associazioni pazienti svolgono un ruolo fondamentale rispetto alla realizzazione e conduzione del trial clinico in quanto hanno la capacità e la competenza di accompagnare il paziente stesso in tutte le fasi dello studio, supportando, sostenendo e tutelando i momenti di criticità e i momenti decisionali, in particolare quelli che sono cruciali per il proseguimento dello studio clinico. Il paziente molto spesso si sente solo, non ha la lucidità e la forza per trovare le motivazioni e le risposte giuste a quello che è il suo percorso e a quelli che sono i bisogni da dover affrontare in quel momento. Dunque, il contributo più importante sta nell’avere delle sperimentazioni cliniche che hanno precisi obiettivi terapeutici e di qualità di vita sostenibile per il paziente attraverso un percorso ‘accompagnato’. Inoltre, il coinvolgimento delle Associazioni fluidifica e potenzia la relazione e il contatto medico/paziente. Tutto questo però deve essere basato sul pieno riconoscimento del ruolo delle Associazioni».
Antonella Celano, APMARR – Associazione Nazionale Persone con Malattie Reumatologiche e Rare
«La partecipazione delle Associazioni pazienti ai trial clinici è fondamentale per portare le esperienze, il vissuto e le conoscenze dirette dei pazienti nel cuore della ricerca e dell’innovazione. L’ascolto e la partecipazione attiva delle Associazioni pazienti sono pertanto imprescindibili in tutte le fasi di un trial clinico. Il coinvolgimento dei pazienti nei trial clinici, oltre a essere una scelta di grande valenza etica è anche uno strumento essenziale per rendere più fluido l’iter della sperimentazione clinica, in quanto può favorire una maggiore efficienza nello sviluppo dei farmaci e il loro successivo impiego secondo criteri di appropriatezza».
Loredana Pau, Europa Donna Italia
«Il coinvolgimento delle Associazioni pazienti è fondamentale nella realizzazione degli studi clinici e si basa sulla consapevolezza e sulla conoscenza di tutte le tappe che portano allo sviluppo di un nuovo farmaco. La nostra Associazione è focalizzata sulle donne con diagnosi di tumore al seno metastatico, quindi pazienti che vivono le conseguenze di una malattia molto seria. Le Associazioni pazienti sono portatrici di bisogni ed esigenze che devono essere messi al centro del processo che porta alla ricerca e sviluppo di terapie innovative. Ma per essere coinvolte consapevolmente, devono essere anche informate adeguatamente, devono poter accedere a un database accessibile e fruibile che non sia solo quello di AIOM e le informazioni devono seguire un processo circolare che ne permetta la loro diffusione. Infine, è importante la formazione, affinché siano in grado di relazionarsi con gli altri attori del processo di ricerca, in primo luogo i ricercatori e i medici. Solo così le Associazioni pazienti saranno veramente in grado di portare ai tavoli decisionali le loro richieste ed entrare a far parte in modo stabile dei tavoli decisionali che portano alla realizzazione dei trial e partecipare consapevolmente».
Anita Pallara, Famiglie SMA
«ll contributo che le Associazioni pazienti possono portare è certamente quello di poter collaborare in sinergia con i vari stakeholder nel rendere i processi regolatori rispondenti sempre più alle necessità reali delle persone che convivono con la malattia. Per fare questo serve che le Associazioni siano ascoltate in modo continuativo e tenute in considerazione sin dalle prime fasi della sperimentazione clinica».
Daniele Preti, FEDEMO – Federazione delle Associazioni Emofilici
«L’attuale ridefinizione delle regole sulla sperimentazione clinica rappresenta un’imperdibile occasione per garantire l’accesso dei pazienti al processo che sottende lo sviluppo di uno studio, dal suo disegno iniziale alle varie fasi di indagine e fino all’analisi conclusiva dei risultati. Infatti, il sapere esperienziale dei pazienti, destinatari ultimi dei risultati di uno studio clinico, può certamente contribuire grandemente allo sviluppo di trattamenti e dispositivi che oltre ad assicurare gli obiettivi primari di efficacia e sicurezza tengano in considerazione anche i desideri degli utilizzatori, in termini di qualità di vita e aspettative».
Rosalba Ioren Napoli, FIMARP – Federazione Italiana IPF e Malattie Rare Polmonari
«Il tema della ricerca clinica rappresenta un argomento molto delicato ma anche molto importante per i pazienti, soprattutto se affetti da patologie delle quali non si conoscano ancora bene le cause e per le quali non esiste una cura risolutiva ma soltanto farmaci che rallentano la progressione, come la Fibrosi Polmonare Idiopatica. È necessario dunque considerare alcuni aspetti. Innanzitutto, la partecipazione dei rappresentati delle Associazioni in tutte le fasi della stesura dei trail clinici in modo competente ed indipendente; queste potrebbero essere parte attiva anche attraverso una raccolta fondi per la ricerca. La tutela legale di tutti i pazienti che partecipano ai trail, in special modo per quelli inseriti nel gruppo placebo. Il controllo da parte delle Associazioni di quanto riportato nel consenso informato affinché siano esplicitati chiaramente quali siano gli eventuali rischi della partecipazione alle sperimentazioni. Al termine della sperimentazione, l’impatto economico che può avere l’introduzione del nuovo farmaco sul S.S.N.».
Andrea Buzzi, Fondazione Paracelso
«Un aspetto sul quale i pazienti possono influire è il consenso informato, un documento nella maggior parte dei casi illeggibile e incomprensibile, non pensato in nessuna maniera per i pazienti. In questo caso sarebbe opportuno che nel consenso informato del protocollo venga scritto che l’azienda si impegna a perseguire la politica dei prezzi che renda accessibile il farmaco al maggior numero di persone. L’altro contributo che i pazienti possono dare in qualunque contesto è di tipo esperienziale, importantissimo ma ci deve essere qualcuno che lo accogli e lo ascolta. I pazienti hanno mille esigenze a cui noi cerchiamo di dare risposte. Il paziente aderisce a uno studio clinico in virtù di un rapporto di fiducia con il medico ma i contenuti tecnici sono difficili da comprendere per lui e questo è un ostacolo importante».
Davide Petruzzelli, La Lampada di Aladino
«Senza pazienti non c’è ricerca e senza ricerca non ci sono progressi nelle cure delle malattie. Le Associazioni pazienti in quanto tali hanno al loro interno i malati che sono i migliori interpreti per rappresentare, valutare e misurare i bisogni e i percorsi terapeutici. Chi meglio di un paziente può dire se quel determinato protocollo di cura sia efficiente in rapporto alle proprie esigenze? I pazienti offrono il punto di vista di chi vive sulla propria pelle la malattia e utilizza un certo farmaco. Non si può fare sperimentazione senza sentire il parere dei pazienti e di chi li rappresenta. C’è bisogno che il paziente sieda al tavolo insieme allo sperimentatore per decidere il disegno dello studio, poi dovrebbe decidere insieme ad AIFA come trattiamo quel certo farmaco e che valore ha quel farmaco (che è cosa diversa dal costo) per il paziente e alla fine bisogna anche valutare e misurare nella vita reale cosa succede. L’ostacolo è politico non tecnico. Noi Associazioni pazienti abbiamo fatto tutto il percorso di crescita che ci era stato richiesto, ora attendiamo di essere coinvolti in modo sistematico e strutturato».
Gianna Puppo, LIFC – Lega Italiana Fibrosi Cistica
«Le Associazioni pazienti possono svolgere un ruolo fondamentale proprio perché rappresentano la voce stessa dei pazienti. È assolutamente indispensabile, infatti, che siano sempre più coinvolti nella valutazione dei percorsi di cura. I pazienti, meglio di chiunque altro, possono esprimere bisogni e necessità reali, oltre che specificamente individuali, utili per delineare un quadro clinico che sia il più completo possibile. In fondo sono loro che sperimentano in prima persona gli effetti della patologia e delle terapie e il loro contributo può rappresentare la sintesi ideale tra risultati e prospettive per i trial che li riguardano».
Rita Vetere, Salute Donna
«Le Associazioni pazienti da sempre attente ad assicurare l’aderenza alle cure del paziente, nel suo stesso interesse, sono altresì attente ad individuare i sintomi che hanno maggior impatto sulla qualità della vita per definire la modalità più adatta di somministrazione del farmaco individuato, valutandone la tollerabilità, gli effetti collaterali ed evidenziando gli bisogni terapeutici trascurati. È importante dunque: coinvolgere le Associazioni pazienti nella predisposizione della documentazione come il foglio informativo e il consenso informato; stabilire con i medici sperimentatori procedure e modalità di comunicazione dei risultati accidentali; dedicare la necessaria attenzione nella comunicazione dei referti, favorendo l’eventuale ascolto successivo del paziente attraverso strumenti informatici; uno scambio ricorrente con il mondo accademico allo scopo di approfondire ed aggiornare costantemente le competenze dei volontari; individuare all’interno dell’Associazione un “Gruppo di lavoro” dedicato».
Stefania Vallone, WALCE – Women Against Lung Cancer in Europe
«Per una ricerca a misura di paziente è fondamentale che questo venga coinvolto nei processi che hanno un impatto sulla sua vita per comprenderne il punto di vista e tenerne conto nel disegno dei protocolli. Le Associazioni possono avere un ruolo importante nell’analisi e condivisione dei risultati ottenuti, attraverso il coinvolgimento nell’interpretazione, nella spiegazione e nella diffusione degli stessi, al fine di renderli trasparenti e accessibili a tutti, producendo risultati positivi. Molte Associazioni, per l’esperienza acquisita, oggi potrebbero collaborare in modo propositivo al disegno di uno studio clinico ma sono ancora poche le Associazioni che si possono definire davvero partner in questo processo».
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